近日，康弘藥業(yè)發(fā)布公告稱：“綜合考慮全球公共衛(wèi)生事件尚在蔓延的復(fù)雜國際局勢和不確定的外部環(huán)境等諸多風(fēng)險(xiǎn)，繼續(xù)推進(jìn) PANDA試驗(yàn)已經(jīng)無法獲得具有注冊價(jià)值的結(jié)果。特別是考慮到受試患者的臨床獲益，和保護(hù)廣大投資者利益，公司經(jīng)過慎重研究，決定尊重科學(xué)指導(dǎo)委員會的專業(yè)評估及建議，停止全球PANDA試驗(yàn)。”

        以上公告發(fā)布后，記者隨即采訪了行業(yè)及康弘的相關(guān)專家。

        康柏西普試驗(yàn)中止，使業(yè)內(nèi)專家深感驚訝。康柏西普是我國眼科領(lǐng)域唯一一個(gè)自主研發(fā)的生物新藥，具有全球自主知識產(chǎn)權(quán)，是國家實(shí)施“創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展”重大戰(zhàn)略的代表性成果之一，當(dāng)年它的上市在醫(yī)藥界引起了不小的轟動。康柏西普作為國產(chǎn)抗VEGF藥物在新生血管性眼底病治療方面具有核心競爭力，得到了臨床的充分驗(yàn)證及專家的高度認(rèn)可，先后榮獲了“中國專利金獎”、“中國工業(yè)大獎”、“中國眼科學(xué)十大科技突破之一”等諸多榮譽(yù)。上市7年來，康柏西普累計(jì)注射超過150萬次，相關(guān)各類臨床研究74項(xiàng)，國內(nèi)外已發(fā)布文獻(xiàn)1198篇，其安全性和有效性都毋庸置疑，在醫(yī)生和患者中獲得了廣泛好評。

        在全球PANDA實(shí)驗(yàn)的中期評議中，科學(xué)指導(dǎo)委員會也認(rèn)為康柏西普在全球多中心臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)出了良好的安全性，同時(shí)在亞裔人群的亞組分析中，1mg康柏西普每三個(gè)月注射一次的劑量組療效表現(xiàn)優(yōu)于整體，暫停試驗(yàn)確實(shí)出乎很多專家的意料。

        康柏西普的三期臨床遭遇“天時(shí)不利”。2019年12月，康柏西普在全球30多個(gè)國家和地區(qū)，300多個(gè)中心，2000多名受試患者剛剛?cè)虢M完成，新冠疫情在全球迅速蔓延，在美國和歐洲尤為嚴(yán)重。時(shí)斷時(shí)續(xù)的封城、宵禁，以及多個(gè)實(shí)驗(yàn)中心的臨時(shí)性關(guān)閉，造成了大量受試者的脫落、失訪、超窗。數(shù)據(jù)反映，完全符合PANDA試驗(yàn)給藥方案的病例已逐步降低到不足入組病例的40%。此外，康柏西普作為生物藥，必須全程冷鏈配送，試驗(yàn)用藥都是在國內(nèi)生產(chǎn)，產(chǎn)品須從成都先運(yùn)到英國，再從英國運(yùn)到美國、新加坡，最終分送到各試驗(yàn)中心，輾轉(zhuǎn)萬里，疫情期間國際航班時(shí)有中斷，加之出行受限，這也大大增加了藥品質(zhì)量控制和需要去醫(yī)院現(xiàn)場臨床檢查、稽查的難度。

        全球性新冠疫情影響到了社會生活的各個(gè)方面，對藥品臨床試驗(yàn)的影響更大，不僅涉及到患者，還包括當(dāng)?shù)蒯t(yī)療政策、醫(yī)院管理、藥品供應(yīng)、第三方檢測機(jī)構(gòu)等都無法做到正常運(yùn)行。數(shù)據(jù)顯示，全球超過3000個(gè)臨床試驗(yàn)受疫情影響暫停或取消，慢病領(lǐng)域的臨床試驗(yàn)受疫情沖擊最大。專家談到，我們真實(shí)感受到了海外臨床試驗(yàn)的困難重重。

        在康弘的最新公告中顯示，面對突發(fā)的全球公共衛(wèi)生事件，國際環(huán)境等不可抗力因素，沒有通行的評估手段，也沒有通行的矯正方法，其對PANDA試驗(yàn)的重大影響在目前的認(rèn)知條件下更無法被充分評估。前期，康弘為了PANDA試驗(yàn)?zāi)馨磿r(shí)推進(jìn)，保留和保護(hù)受試患者以減少不利影響，追加了大量人力、財(cái)力。例如，疫情期間康弘密切關(guān)注患者每周的治療和脫落的進(jìn)展，采取一系列措施包括提供專車服務(wù)，防疫物資，以及為提高研究中心防疫措施而進(jìn)行資金支持等等。

        然而，揭盲的階段性分析表明，全球公共衛(wèi)生事件對研究的影響大大超過康弘的預(yù)期，考慮到受試者的臨床獲益和投資者利益，停止全球PANDA實(shí)驗(yàn)是一個(gè)慎重考慮后的決定。

        康柏西普的海外Ⅲ期試驗(yàn)注定要走一條不平坦之路。試驗(yàn)從獲批至今，其間國際局勢發(fā)生了很大的變化。從貿(mào)易戰(zhàn)，到中國企業(yè)遭受各種制裁，中國高科技企業(yè)發(fā)展的大環(huán)境很不友好，當(dāng)今時(shí)代和全球環(huán)境，對中國創(chuàng)新型醫(yī)藥企業(yè)的發(fā)展提出了更大的挑戰(zhàn)。事實(shí)上，專家們也明顯感受到，他們同國外相關(guān)部門的溝通越來越困難，工作的難度在不斷加大。

        中國醫(yī)藥技術(shù)的發(fā)展經(jīng)歷了一個(gè)由仿制到自主創(chuàng)新的過程，時(shí)至今日，雖然創(chuàng)新的成果仍然寥若辰星，但發(fā)展的勢頭十分強(qiáng)勁。以新生血管眼底病變?yōu)槔字閱慰购桶匚髌帐怯蓴?shù)個(gè)跨國醫(yī)藥巨頭聯(lián)合推出的重磅產(chǎn)品，2014年，康柏西普成功上市，雷珠的價(jià)格首次在專利期內(nèi)由9800元下降至7200元。在不長的時(shí)間內(nèi)，康柏西普在國內(nèi)的市場占有率超過國外競品，為國家醫(yī)保節(jié)約了大量資金。中國自主研發(fā)的產(chǎn)品出海，意味著將競爭擴(kuò)展到了競品的“市場腹地”，分食別人的蛋糕，必然是一場波濤洶涌的博弈。以康弘之力，同國際醫(yī)藥巨頭競爭，其難可知。難怪一位專家深有感觸地對記者說，“世界醫(yī)藥市場的水實(shí)在太深了!”

        臨床實(shí)驗(yàn)是一項(xiàng)復(fù)雜的系統(tǒng)工程，容易受到突發(fā)公共衛(wèi)生事件、國際形勢變化、境外審批政策導(dǎo)向等多方面因素的影響，存在不確定性和風(fēng)險(xiǎn)。回溯過去，早在1997年，天士力的復(fù)方丹參滴丸就踏上了向FDA申報(bào)上市的漫漫征途，在耗時(shí)20年，花費(fèi)數(shù)億之后，雖完成了III期臨床，但迄今尚未獲得FDA的批準(zhǔn)。

        康弘表示，雖然中國醫(yī)藥出海非常艱難，但無論遇到多大的困難險(xiǎn)阻，我們民族醫(yī)藥走向世界的決心絕不動搖。目前，康弘已完成了對數(shù)據(jù)的初步分析，仍在對影響試驗(yàn)結(jié)果的可能原因做進(jìn)一步的調(diào)查和研究。無論本次臨床試驗(yàn)后續(xù)進(jìn)展如何，康弘仍將一如既往大力發(fā)展參與全球競爭的原創(chuàng)生物新藥，除康柏西普眼用注射液外，康弘也在同步開展其他全新靶點(diǎn)的新藥研發(fā)，目前在小分子藥、生物藥抗體和基因治療板塊都有布局并且進(jìn)展良好。未來三年，公司每年都將會有I類原創(chuàng)的新產(chǎn)品進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。

        主席提出“四個(gè)自信”，我們從事民族醫(yī)藥的工作者也應(yīng)該有一種民族醫(yī)藥的自信，堅(jiān)持創(chuàng)新發(fā)展，民族醫(yī)藥的出海之路終將踏平坎坷成大道。

《電鰻快報(bào)》