--在15例可評估療效的患者中，7例(47%)達到骨髓完全緩解，5例(33%)疾病穩定,總疾病控制率達80%--

        --骨髓完全緩解患者的中位總生存期明顯優于未達到骨髓完全緩解或疾病進展的患者--

        德琪醫藥合作伙伴Karyopharm Therapeutics Inc.(納斯達克股票代碼：KPTI)在2021年美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會上，公布了eltanexor治療去甲基化藥物(HMA)難治的骨髓增生異常綜合征(MDS)的最新臨床數據。

        該試驗為一項I/II期臨床研究，旨在評估單藥eltanexor治療較高危的MDS患者，即根據國際預后評分系統(IPSS)評估為中危-2或高危MDS患者，且骨髓原始細胞比例為5-19%。試驗入組的患者分為兩個劑量組進行評估：每天10mg(n=5)和20mg(n=10)，每周5天，28天為一個周期。

        在入組的20例患者中，15例患者療效可評估。結果顯示，在可評估療效的患者中，7例(47%)獲得骨髓完全緩解(mCR)，5例(33%)疾病穩定(SD),總疾病控制率(mCR+SD)達80%(所有入組患者的總疾病控制率為60%)。在10mg劑量組中(n=5)，所有患者均有臨床獲益，3例(60%)達到骨髓完全緩解，2例(40%)疾病穩定。在20mg劑量組中(n=10)，4例(40%)達到骨髓完全緩解，3例(30%)疾病穩定。15名患者中有4例患者獲得血液學改善(HI)，脫離輸血依賴至少8周以上，其中2例患者獲得三系血液學改善。骨髓完全緩解患者(n=7)的總生存期顯著優于未達到骨髓完全緩解的患者(n=8)，中位總生存期分別為11.86個月和8.67個月(風險比[HR]=0.27，p=0.05)，同時顯著優于疾病進展(PD)患者的總生存期(n=3，中位總生存期3.15個月，風險比[HR]=0.23，p=0.04)。獲得疾病控制的患者(n=12)比疾病進展的患者(9.86 vs 3.15個月，風險比[HR]=0.38，p=0.09)有更長的中位總生存期。血液學改善的患者的中位總生存期為10.58個月。

        去甲基化藥物難治的MDS患者治療選擇有限且預后較差，中位總生存期(mOS)僅為4-6個月。Eltanexor是新一代口服XPO1抑制劑，在臨床前研究中顯示出較塞利尼索(第一代XPO1抑制劑)更強的抗腫瘤活性及更低的血腦屏障滲透。因此，eltanexor可以實現更好的給藥頻次，同時減輕中樞性惡心。

        德琪醫藥已與Karyopharm達成戰略合作，獲得eltanexor等四款候選藥物在17個亞太市場的開發及商業化權益。目前，德琪醫藥正于中國開展eltanexor治療MDS及晚期實體瘤患者的臨床試驗，其中，eltanexor治療MDS患者的一項I/II期臨床試驗(HATCH)已經完成首例患者給藥。

        關于Eltanexor(ATG-016)

        Eltanexor是新一代選擇性核輸出抑制劑(SINE)化合物。相較于第一代SINE化合物，eltanexor具有較低的血腦屏障滲透及較廣的治療窗口，因此具有更好的耐受性，從而能實現更高頻次的給藥以及較高劑量、較長時間的藥物暴露。Eltanexor將適用于更廣泛的適應癥。

        關于德琪醫藥

        德琪醫藥有限公司(簡稱“德琪醫藥”，香港聯交所股票代碼：6996.HK)是一家以研發為驅動的生物制藥領先企業，致力于為亞太乃至全球患者提供最領先的療法，治療腫瘤及其他危及生命的疾病。自2017年正式運營以來，德琪醫藥通過合作引進和自主研發，建立了一條從臨床前到臨床階段不斷延展的豐富產品管線。目前，德琪醫藥已在多個亞太市場獲得15個臨床批件(IND)，并遞交了5個新藥上市申請(NDA)。德琪醫藥將以“醫者無疆，創新永續”為愿景，專注于同類首款和同類最優療法的早期研發、臨床研究、藥物生產及商業化，解決亟待滿足的臨床需求。

        前瞻性聲明

        本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關。除法律規定外，于作出前瞻性陳述當日之后，無論是否出現新資料、未來事件或其他情況，我們并無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，并理解我們的實際未來業績或表現可能與預期有重大差異。本文內有關任何董事或本公司意向的陳述或提述乃于本文章刊發日期作出。任何該等意向均可能因未來發展而出現變動。

《電鰻快報》